速递 | 创新疗法获FDA突破性疗法认定，治疗自身免疫性肺病
▎药明康德/报道
肺泡蛋白沉积症（PAP）是一种罕见的肺部疾病，其特征在于肺泡表面活性物质在肺泡腔内大量沉积。据Savara官网给出的统计信息，在美国，大约有2500名PAP患者。造成aPAP的原因是因为患者的肺部免疫功能受损，抗粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）抗体切断了GM-CSF的信号传导，因而造成了肺内病变。PAP的临床表现没有特异性，可出现咳痰，消瘦，乏力等症状。目前，尚无批准的PAP治疗方法出现。
Savara公司开发的Molgradex是一种重组人源GM-CSF的吸入制剂。Molgradex已经被美国FDA和欧洲药品管理局授予治疗PAP患者的孤儿药资格。目前，Molgradex还在被开发用于治疗因非结核分枝杆菌（NTM）导致肺部感染的患者。
该试验的结果表明，治疗24周后，与安慰剂组相比，治疗组中患者的GGO评分，血清PAP生物标志物的变化，肺泡中血氧的含量，患者的健康状况，以及血红蛋白浓度都有着显著的改善。此外，试验还表明，连续给药的治疗效果要优于隔周交替给药。
参考资料：
[1] Savara Granted Breakthrough Therapy Designation for Molgradex for the Treatment of Autoimmune Pulmonary Alveolar Proteinosis (aPAP), Retrieved December 31, 2019, from https://www.businesswire.com/news/home/20191230005028/en
[2] Safety and Efficacy of Inhaled GM-CSF (Molgramostim) in Autoimmune Pulmonary Alveolar Proteinosis -The IMPALA Trial Baseline Data and Blinded Treatment Period Results, Retrieved December 31, 2019, from https://savara.staging.wpengine.com/wp-content/uploads/2019/10/20191008_IMPALA-ERS-FINAL-REV.pdf
[3] Savara Official Website, Retrieved December 31, 2019, from https://savarapharma.com/development/programs/
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